肥厚型心肌病 (HCM)

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肥厚型心肌病(HCM)是左心室肥厚变硬导致的心脏收缩能力增强以及舒张能力受损的疾病。HCM患者出现疲乏、呼吸困难、胸痛和晕厥等症状。HCM的严重并发症为心律不齐、卒中、心脏衰竭和心源性猝死。

文献表明,中国有超过150万HCM患者。尽管属于最常见的遗传性心血管疾病,但目前尚无直接针对基础疾病病理生理学机制或进展的治疗药物。

Aficamten(前称为CK-274)是一种在研新型小分子心肌肌球蛋白抑制剂,旨在降低HCM的心脏过强收缩现象。在个体HCM患者中,肌小节中形成过多数量的肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥。Aficamten可阻止部分活跃交叉桥的形成,从而降低收缩力,降低左心室流出道压差(LVOTG),改善心脏衰竭症状。

合作伙伴Cytokinetics公司已经完成了Aficamten治疗HCM的II期临床研究,并准备启动全球III期临床研究( SEQUOIA-HCM)。箕星在中国完成了一项当地I期研究,并计划于2022年加入Aficamten的全球III期试验。 随着Aficamten在中国一期临床研究的成功完成,箕星将与Cytokinetics合作开展SEQUOIA-HCM 临床试验并主导中国队列研究。

有关我们的合作伙伴Cytokinetics的详情,请访问https://cytokinetics.com

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