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04/02/2022

CYTOKINETICS宣布FDA接受OMECAMTIV MECARBIL用于治疗射血分数降低的心力衰竭的新药申请

处方药使用者付费法案(PDUFA)目标日期为2022年11月30日

FDA目前未计划召开咨询委员会会议讨论该申请

加州南旧金山和中国上海,2022年2月4日 – Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) 今天宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA)已受理该公司关于omecamtiv mecarbil的新药申请,这是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂,用于治疗射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)。

FDA将按照标准审评程序对该项新药申请进行审评,处方药使用者付费法案(PDUFA)目标日期为2022年11月30日。FDA还表示,目前未计划召开咨询委员会会议讨论该申请。

“这是一个激动人心的里程碑,也标志着omecamtiv mecarbil迈向商业化的重要一步。”Cytokinetics总裁兼首席执行官Robert I. Blum表示。“尽管有标准治疗,美国仍有超过200万HFrEF患者出现心力衰竭恶化的症状和体征,这表明存在着显著的未满足医疗需求,需要更多的治疗选择。我们期待与FDA合作,在今年晚些时候将这一潜在新药带给患者。”

该项新药申请基于omecamtive mecarbil 的3期临床试验GALACTIC-HF (Global Approach to Lowering Adverse Cardiac Outcomes Through Improving Contractility in Heart Failure-通过改善心力衰竭患者的心肌收缩力来降低不良心血管结局的全球项目) 的临床研究的结果。GALACTIC-HF在全球35个国家的945个研究中心共入组了超过8,000例患者。GALACTIC-HF研究结果显示,在采用标准治疗使用安慰剂的患者相比,omecamtiv mecarbil治疗在降低心血管死亡或心力衰竭事件(心力衰竭住院和其他心力衰竭紧急治疗)的主要复合终点风险方面具有统计学意义。GALACTIC-HF研究的其他分析表明,omecamtiv mecarbil对左心室射血分数 (LVEF) 较低的患者以及伴有其他可能提示心力衰竭恶化特征的患者具有更好的治疗效果。

关于Omecamtiv Mecarbil

Omecamtiv mecarbil是一种在研的选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂,这款靶向肌节的正性肌力药物作为同类首创的在研新药1,可直接靶向作用于心脏的收缩机制,结合并增加心脏收缩期间与肌动蛋白相互作用的心肌肌球蛋白头部区域的数量。Omecamtiv mecarbil旨在增加每个心动周期中的肌动蛋白-肌球蛋白活性横桥的数量,从而在射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)患者中增强受损的心肌收缩力。临床前研究显示,omecamtiv mecarbil可增强心肌收缩力,且不增加心肌细胞内的钙浓度或心肌耗氧量2-4

Omecamtiv mecarbil的开发项目正在评估其治疗HFrEF的潜力。omecamtiv mecarbil的第一个3期临床试验GALACTIC-HF的积极结果证明了与采用标准治疗使用安慰剂的患者相比,omecamtiv mecarbil治疗在降低心血管死亡或心力衰竭事件(心力衰竭住院和其他心力衰竭紧急治疗)的主要复合终点风险方面具有统计学意义。没有观察到心血管死亡的次要终点减少。不良事件和研究药物的中止治疗在各治疗组之间平衡。METEORIC-HF是omecamtiv mecarbil的第二个3期临床试验,旨在评估与安慰剂相比,omecamtiv mecarbil治疗对运动能力的影响。METEORIC-HF的研究结果预计将于2022年初发布。

关于Cytokinetics

Cytokinetics是一家处于新药研发后期阶段的生物制药公司,致力于同类首创肌肉激活剂和新一代肌肉抑制剂的发现、开发和商业化,为肌肉性能受损的进行性衰弱疾病患者提供潜在治疗选择。作为肌肉生物学和肌肉运动力学领域的领军者,Cytokinetics目前正在开发小分子候选药物,此类药物专门设计用于影响肌肉的功能和收缩力。在一项针对心力衰竭患者的大型国际3期临床试验GALACTIC-HF取得积极结果后,Cytokinetics已为其新型心肌激活剂omecamtiv mecarbil的潜在商业化做好准备。Cytokinetics正在进行METEORIC-HF研究,这是omecamtiv mecarbil的第二项3期临床试验。Cytokinetics还在同步开发新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten,拟用于治疗肥厚型心肌病(HCM)。公司已宣布在aficamten治疗梗阻性HCM患者的二2期临床试验REDWOOD-HCM中,队列1,队列2和队列3取得了积极结果。Cytokinetics计划在梗阻性HCM患者中开展aficamten的3期临床试验SEQUOIA-HCM,目前正在筹备研究启动工作。Cytokinetics还拥有另一款在研药物reldesemtiv,这是一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂,目前正在肌萎缩侧索硬化(ALS)患者中进行3期临床试验COURAGE-ALS。Cytokinetics延续其在肌肉生物学及相关药理学领域20多年来的开拓创新历史,始终专注于肌肉功能障碍和肌无力疾病。

References:

  1. Psotka MA, Gottlieb SS, Francis GS et al. Cardiac Calcitropes, Myotropes, and Mitotropes. JACC. 2019; 73:2345-53.
  2. Planelles-Herrero VJ, Hartman JJ, Robert-Paganin J. et al. Mechanistic and structural basis for activation of cardiac myosin force production by omecamtiv mecarbil. Nat Commun. 2017;8:190.
  3. Shen YT, Malik FI, Zhao X, et al. Improvement of cardiac function by a cardiac myosin activator in conscious dogs with systolic heart failure. Circ Heart Fail. 2010; 3: 522-27.
  4. Malik FI, Hartman JJ, Elias KA, Morgan BP, Rodriguez H, Brejc K, Anderson RL, Sueoka SH, Lee KH, Finer JT, Sakowicz R. Cardiac myosin activation: a potential therapeutic approach for systolic heart failure. Science. 2011 Mar 18;331(6023):1439-43.
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