新闻资讯

News

17/03/2022

箕星在2022年美国临床药理学与治疗学学会年会上展示aficamten中国1期临床研究结果

Aficamten在首个中国健康成人中的研究结果表明其具有安全性和良好耐受性

2022年3月17日,中国上海 – 箕星药业(下文简称“箕星”),一家致力于为罹患严重危及生命健康疾病的中国患者提供创新药物的临床阶段生物制药公司今日宣布,aficamten中国1期临床研究的结果在2022年美国临床药理学与治疗学学会年会上以线上壁报的形式展示。

Aficamten由箕星的许可合作伙伴 Cytokinetics公司研发,是一种用于治疗肥厚型心肌病(HCM)的潜在新一代心肌肌球蛋白抑制剂。之前,美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局已经分别授予aficamten用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治疗药物认定。

这项研究(JX01001; NCT04783766)是在中国健康受试者中完成的第一项针对心肌肌球蛋白抑制剂研究药物的临床试验,主要目的是评价aficamten的安全性、耐受性和药代动力学。一共28例受试者接受随机分配并全部完成研究。总体而言,研究结果展现了aficamten与安慰剂相似的安全性、耐受性以及与剂量成比例的药代动力学特性,这与先前在美国进行的、受试者主要为健康高加索人的1期研究所观察到的结果相似。

关于aficamten

Aficamten 是一个在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂,通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征,aficamten可成为潜在的新一代心肌肌球蛋白抑制剂。Aficamten减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量,从而抑制与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心肌过度收缩。在临床前模型中,Aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特和选择性的变构结合位点结合,来降低心肌收缩力,从而阻止肌球蛋白进入收缩状态。Aficamten的新药开发项目旨在评估其在HCM患者中提高运动能力、缓解疾病症状,以及对心脏结构和功能长期影响的治疗潜力。

2020年7月,箕星与Cytokinetics, Incorporated(一家总部位于美国加州的处于新药研发后期阶段的生物技术公司)签订许可合作协议。根据协议,Cytokinetics授予箕星在大中华地区开发和商业化aficamten(之前称之为CK-274)的独家许可。

 关于肥厚型心肌病(HCM)

肥厚型心肌病(HCM)是最常见的遗传性心血管疾病,中国患病率为80/10万,估算HCM患者超过150万。HCM可导致劳力性呼吸困难、疲劳、胸痛、晕厥/先兆晕厥和运动能力受限。与疾病相关的死亡率大多可归因于心源性猝死、心力衰竭和栓塞性卒中。HCM是青少年和运动员猝死的主要原因之一。心脏性猝死常见于10~35岁的年轻患者,心力衰竭死亡多发生于中年患者,HCM相关的心房颤动导致的卒中则以老年患者多见。在三级医疗中心就诊的HCM患者年死亡率为2%~4%。

目前在中国尚未有直接针对HCM的获批药物,指南推荐的药物治疗是在经验治疗的基础上进行推荐的,主要包括β受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫卓和丙吡胺,然而,这些药物原本用于其他疾病,并非针对HCM的根本病理机制即心肌过度收缩,通常也不能阻止疾病进展,且有明显的不良反应,丙吡胺也尚未在中国上市。对于那些无论静息还是激发时LVOT-G ≥ 50mmHg, 伴有严重症状且药物治疗无效的oHCM患者,室间隔消减治疗(室间隔心肌切除术和经皮室间隔酒精消融术)可能是有效的,然而,这些手术无法得到广泛应用,且存在包括死亡的风险。总之,目前可用的治疗方法均不能直接解决疾病的根本原因,即心肌过度收缩。

 关于 ASCPT

美国临床药理学与治疗学会 (ASCPT) 成立于 1900 年,由 超过2,300 名专业人士组成,主要目的是推动临床药理学和转化医学的科学和实践,以造福于患者和社会。ASCPT是最大的服务临床药理学和转化医学学科的科学与专业组织。

ASCPT 致力于提高对现有药物疗法的理解和使用,并为未来开发更安全、更有效的治疗方法。ASCPT的会员独特地结合了科学和临床专业知识,非常了解疾病对患者的影响、了解对有效药物治疗的迫切需求以及满足这些需求所需的努力;这些努力包括研究、科学信息的交流以及对影响药物开发和监管的立法要求的认识。

关于箕星

箕星是一家总部位于中国上海的生物制药公司,致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康疾病的中国患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立,与全球多家生物技术公司开展合作,通过独特、创新治疗药物的开发和商业化,应对心血管和眼科等疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念,箕星将为大中华地区的患者群体带来持久而深远的影响。

媒体联络

箕星药业

media@jixingbio.com 

参考文献

  • 中国医师协会心力衰竭专业委员会, 中华心力衰竭和心肌病杂志编辑委员会. 中国肥厚型心肌病管理指南 中华心力衰竭和心肌病杂志. 2017; 1(2): 65-86.
  • 中华医学会心血管病学分会中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南编写组, 中华心血管病杂志编辑委员会. 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南. 中华心血管病杂志. 2017;45(12): 1015-1031.
  • Ommen SR et al. 2020 AHA/ACC Guideline for the Diagnosis and Treatment of Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy. Circulation. 2020 Dec 22;142(25):e533-e557.
  • Cytokinetics官网.
  • ASCPT 官网.
Scroll to Top